Ученые создали таблетку, благодаря которой у пациентов с лейкемией в терминальной стадии наступала ремиссия, пишет europeanpharmaceuticalreview.com.

Согласно данным новой пары исследований, опубликованных в Nature, новый таргетный препарат Revumenib способствовал полному ответу примерно у 40% пациентов с острыми подтипами лейкемии.

Revumenib — это новый класс таргетной терапии острого лейкоза, который ингибирует белок под названием «менин».

В первом из новых исследований Nature сообщалось о клинических испытаниях фазы I/II Revumenib у 68 пациентов с острым лейкозом, которые не реагировали на другие методы лечения. Исследование под названием AUGMENT-101 показало, что из 60 пациентов, которых можно было оценить, организм 53% ответил на препарат, а у 30% был полный ответ.

«Для пациентов с острым лейкозом, которые прошли несколько предыдущих курсов лечения, это очень обнадеживающий результат», — заявил доктор Армстронг. «Однако после второго цикла лечения у некоторых пациентов развилась резистентность к Revumenib».

В своем последующем исследовании ученые стремились найти источник этого сопротивления. Они проанализировали образцы костного мозга некоторых пациентов с лейкемией, которые стали устойчивыми к препарату. Было обнаружено, что у многих развились мутации в гене, который дает начало мениновому белку.

По словам авторов исследования, мутация приводит к деформированной версии менина, которая плохо связывается с препаратом, но прочно прикрепляется к MLL1. Когда менин и MLL1 возобновляют свое взаимодействие, рост лейкозных клеток возобновляется.

Исследование частично финансировалось онкологическим центром Национального института здравоохранения (NIH)/Национального института рака (NCI).