Согласно данным новой пары исследований, опубликованных в Nature, новый таргетный препарат Revumenib способствовал полному ответу примерно у 40% пациентов с острыми подтипами лейкемии.

Revumenib — это новый класс таргетной терапии острого лейкоза, который ингибирует белок под названием «менин».

В первом из новых исследований Nature сообщалось о клинических испытаниях фазы I/II Revumenib у 68 пациентов с острым лейкозом, которые не реагировали на другие методы лечения. Исследование под названием AUGMENT-101 показало, что из 60 пациентов, которых можно было оценить, организм 53% ответил на препарат, а у 30% был полный ответ.

«Для пациентов с острым лейкозом, которые прошли несколько предыдущих курсов лечения, это очень обнадеживающий результат», — заявил доктор Армстронг. «Однако после второго цикла лечения у некоторых пациентов развилась резистентность к Revumenib».

В своем последующем исследовании ученые стремились найти источник этого сопротивления. Они проанализировали образцы костного мозга некоторых пациентов с лейкемией, которые стали устойчивыми к препарату. Было обнаружено, что у многих развились мутации в гене, который дает начало мениновому белку.

По словам авторов исследования, мутация приводит к деформированной версии менина, которая плохо связывается с препаратом, но прочно прикрепляется к MLL1. Когда менин и MLL1 возобновляют свое взаимодействие, рост лейкозных клеток возобновляется.

Исследование частично финансировалось онкологическим центром Национального института здравоохранения (NIH)/Национального института рака (NCI).

Запись Ученые создали таблетку от рака. У пациентов с лейкемией в терминальной стадии наступала ремиссия впервые появилась Locals.

Препарат получил название Kymriah. Стоимость нового курса лечения лейкоза составит 475 тыс. долл. Лечение заключается в том, что сначала из крови пациента забирают клетки иммунной системы, затем производится их генетическая модификация, которая программирует эти клетки на обнаружение и уничтожение раковых образований. При этом число генномодифицированных клеток постоянно увеличивается.

По словам представителя управления по контролю качества пищевых продуктов и лекарственных препаратов Скотта Готлиба, это открытие в скором времени позволит «приблизить переломный момент в возможностях человека лечить и даже полностью исцелять многие безнадежные заболевания». Новый курс лечения в экспериментальном порядке прошли 63 пациента. По данным врачей, 83% из них полностью вылечились от рака крови за три месяца.

Однако у нового препарата есть и побочные эффекты. Размножение генномодифицированных клеток в организме пациента может пойти неконтролируемыми темпами, что приведет к его смерти из-за выброса цитокинов. Кроме того, препарат Kymriah эффективен только в борьбе с раком крови. В случае с опухолями при раке легких, одном из самых распространенных раковых заболеваний, новая терапия пока почти беспомощна.

Запись В США одобрен впервые генномодифицирующий препарат для лечения рака крови впервые появилась Locals.