Болезни опорно-двигательного аппарата, такие как хроническая боль в пояснице, являются одной из ведущих причин потери трудоспособности по всему миру. Из-за старения населения их распространенность и негативное воздействие на общество растут. Дегенерация межпозвонковых дисков является одной из основных причин боли в пояснице, вызывая около 40 процентов всех случаев. При этом нарушаются механические функции дисков, теряются важные компоненты внеклеточного матрикса (например, протеогликаны), усиливается катаболизм, воспаление и нейроваскулярная инвазия. Это приводит к утрате функций тканей и усилению боли.

Современные методы лечения дегенерации межпозвонковых дисков обычно обеспечивают лишь временное облегчение боли или включают инвазивные и дорогие хирургические процедуры, которые не устраняют основную причину заболевания. Поэтому существует потребность в малоинвазивных методах, восстанавливающих структуру и функции тканей и обеспечивающих длительное облегчение боли.

Группа исследователей под руководством Девины Пурмессер из Университета штата Огайо создала внеклеточные везикулы для переноса транскрипционного фактора FOXF1, участвующего в экспрессии гена, ответственного за развитие мезенхимы легких и желудочно-кишечного тракта. Эти везикулы вводились в поврежденные межпозвонковые диски мышей, чтобы оценить их эффективность. Везикулы были созданы путем трансфекции первичных эмбриональных фибробластов мышей экспрессионной плазмидой, кодирующей FOXF1.

После введения препарата в поврежденные межпозвонковые диски мышей у них наблюдалось снижение болевых проявлений. У самцов мышей, получивших везикулы с FOXF1, через 12 недель была снижена гиперчувствительность к холоду по сравнению с контрольной группой, что указывало на уменьшение болевого синдрома. Кроме того, у экспериментальных мышей значительно восстановились структура и функции межпозвонковых дисков, включая увеличение их высоты, гидратации тканей и концентрации протеогликанов. Это способствовало восстановлению механических функций дисков.

Несмотря на признание исследователями существующих проблем с низкой эффективностью, неоднородностью и ограниченной масштабируемостью терапии с использованием внеклеточных везикул, они считают, что их работа имеет многообещающие результаты. Малоинвазивная процедура доставки везикул в межпозвонковые диски может снять боль, ограничивающую трудоспособность многих людей.

cover: ryan-stone/unsplash

Запись Ученые смогли избавить мышей от хронических болей в спине с помощью генной терапии впервые появилась Locals.

Во вторник Детская больница Филадельфии объявила об улучшениях в слухе 11-летнего мальчика Айссама Дама из Испании, который родился глухим. После лечения в больнице в октябре он стал первым человеком, получившим генотерапию в США от врожденной глухоты.

Больница, одно из нескольких мест, где проводится тестирование, спонсируемое дочерней компанией Eli Lilly под названием Akouos, сообщила, что Дам впервые услышал звуки. Хотя звук приглушен, как будто он носит беруши, он теперь может слышать голос своего отца и машины на дороге.

"То, чего мы действительно достигли, захватывает, потому что это впервые, когда слух восстановлен у человека, для которого характерна наследственная глухота", - сказал доктор Джон Гермиллер из Детской больницы Филадельфии в интервью CBS News. "Мы всегда хотели восстановить естественный слух, и мы ждали этого 30 лет... и вот мы наконец-то здесь, восстанавливая дефектный ген, с которым вы рождены."

Небольшое исследование, опубликованное в среду в журнале The Lancet, также зафиксировало значительное восстановление слуха у пятерых из шести детей, прошедших лечение в Китае. Ранее в этом месяце китайские исследователи опубликовали исследование, показывающее схожие результаты у двух других детей.

Предварительные результаты других исследований также были положительными. В октябре компания Regeneron Pharmaceuticals из Нью-Йорка объявила, что у ребенка до 2 лет, участвующего в их исследовании совместно с Decibel Therapeutics, наблюдаются улучшения через шесть недель после генотерапии.

Доктор Лоуренс Лустиг из Университета Колумбии, участвующий в исследовании Regeneron, рассказал Associated Press, что хотя у детей в этих исследованиях не достигается идеальное слуховое восстановление, "даже умеренное восстановление слуха у этих детей довольно поразительно."

В мире 34 миллиона детей страдают от глухоты или потери слуха, и гены ответственны за до 60% случаев.

Наследственная глухота - последнее заболевание, на которое нацелены ученые с помощью генотерапии, подхода, который уже привел к одобренным лечениям для болезней, таких как анемия Фанкони и тяжелая гемофилия.

Дети с наследственной глухотой часто устанавливают устройство, называемое кохлеарным имплантом, которое помогает им слышать звук.

"Ни одно лечение не могло исправить потерю слуха... вот почему мы всегда пытались разработать терапию", - сказал Чжэнг-И Чен из Массачусетского глазного и ушного университета в Бостоне, старший автор опубликованного в среду исследования, в интервью AP.

Подписывайтесь на наши соцсети, чтобы быть в курсе всех новостей:

Telegram
Instagram
Facebook

Запись В США глухому ребенку смогли восстановить слух с помощью генной терапии впервые появилась Locals.